Плохая наследственность – не окончательный приговор: ученым впервые удалось отредактировать геном человеческого эмбриона, удалив из него дефектный ген, вызывающий неизлечимую наследственную болезнь сердца – гипертрофическую кардиомиопатию.
Успешный эксперимент провели американские, южнокорейские и китайские генетики в Орегонском университете науки и здоровья в Портленде под руководством Шухрата Миталипова. Они использовали генно-инженерную технологию CRISPR/CAS9, которую называют “молекулярными ножницами”. Результаты работы были опубликованы в среду в журнале Nature.
“Молекулярные ножницы позволяют вам точно выделить конкретный ген – в данном случае это будет мутантный ген – произвести разрез, вырезать фрагмент ДНК, – поясняет Муталипов. – ДНК – это как бы длинная струна, и молекулярные ножницы вырезают из нее фрагмент, где есть мутация. А эмбрион обычно затем реагирует починкой этого разреза”.
Эксперимент группы Муталипова показал, что редактирование ДНК зародыша уже во время оплодотворения, а не позже, ликвидирует практически все проблемы, которые ранее возникали при применении молекулярных ножниц.
“Мы считаем, что восстановление происходит сразу же после оплодотворения: к тому времени, когда клетки эмбриона начинают размножаться, его старая ДНК уже восстановлена”, – говорит Муталипов.
Ученые взяли полноценные яйцеклетки от женщин-доноров и попытались оплодотворить их спермой мужчин, страдавших от гипертрофической кардиомиопатии. Эта болезнь резко повышает предрасположенность к внезапной остановке сердца и мгновенной смерти.
При замене дефектного гена излечится не только отдельный человек – болезнь не сможет быть унаследована и его потомками.
